생화학분자생물학회

김재준

성균관대학교 의학과 정밀의학교실

jaejun.kim@skku.edu

[연구자 & 연구내용 소개]

저는 성균관대학교 의학과 정밀의학교실에서 조교수로 재직 중인 김재준입니다. 서울대학교에서 수의학을 전공한 뒤, 동단과대의 강경선 교수님의 지도를 받아 박사 학위를 취득하였습니다. 이후, University of California San Francisco (UCSF)의 Holger Willenbring 교수님 연구실에서 박사후연구원으로 근무하였고, 2025년 9월부터 성균관대학교에서 독립적으로 연구실을 운영하며 AAV (Adeno-Associated Virus) 벡터를 기반으로 한 유전자 치료제 개발 연구를 주로 수행하고 있습니다.

저는 박사과정 동안 체세포 리프로그래밍 기술을 기반으로 환자 유래 자가 줄기세포를 제작하고, 이를 활용한 세포치료 기반 재생의학 연구를 수행했습니다. 새로운 접근으로 난치성 질환의 치료 가능성을 탐색했으나, 당시 기술 수준에서는 임상 적용 측면에서 한계가 있었습니다. 이 과정에 2010년대 중반부터 유전자 치료가 임상에서 성과를 내기 시작하며 치료 패러다임을 바꾸는 것을 보았고, 이를 계기로 박사후 과정부터 AAV벡터 기반 유전자 치료제 연구로 연구 중심을 확장했습니다. AAV 벡터의 임상 적용에서 큰 걸림돌로 지적되어 온 동물모델과 인간 사이의 괴리를 줄이기 위해, 기증된 인간 간을 활용하여 AAV 벡터를 직접 평가하는 연구를 수행하고 관련 결과를 발표했습니다.

현재 저는 질병 마우스 모델 및 인간화 마우스 모델을 기반으로 한 AAV 캡시드 엔지니어링을 통해, 임상 적용 가능성이 높은 차세대 AAV 벡터를 개발하는 것을 목표로 연구를 진행하고 있습니다. AAV는 유전자 전달을 위해 임상과 전임상 연구 모두에서 가장 널리 활용되는 벡터입니다. 자연적으로 사람에게 질병을 유발하지 않는 것으로 알려져 있고, 다른 바이러스 벡터에 비해 상대적으로 낮은 면역반응과 높은 안전성을 장점으로 합니다. 또한 비분열 세포에서 장기간 유전자 발현이 가능하며, 다양한 캡시드 설계를 통해 조직 및 세포 유형에 선택적 타깃팅이 가능합니다. 이러한 특성을 바탕으로, 최근에는 희귀 유전질환 뿐만 아니라 만성 퇴행성 질환으로 적용이 확장되며 활발히 연구되고 있습니다. 더불어 마우스에서 특정 세포타입을 정밀하게 타깃팅할 수 있다는 장점을 바탕으로, 기능 유전체학(functional genomics) 연구를 위한 툴로도 널리 활용되고 있습니다. 저희 연구실은 AAV 플랫폼 기술을 바탕으로, 질환 치료 타깃 발굴부터 후보물질의 전임상 검증까지 신약 개발을 위한 기반 연구를 수행하고자 합니다.

[연구진 구성] 

현재 저희 연구실은 석박통합과정으로 최중건, 김나연 학생이 함께 연구하고 있습니다. 

[연락처]

주소: 경기도 수원시 장안구 서부로 2066 자연과학캠퍼스 의학관 713110호

E-mail: jaejun.kim@skku.edu

전화: 031-299-6128

Lab-page: https://sites.google.com/view/genemedicinelab 

[대표 논문]

1. Kim J-J*, Kurial S*, Choksi P, Nunez M, Lunow-Luke T, Bartel J, Driscoll J, Her C, Dhillon S, Yue W, Murti A, Mao T, Ramos J, Tiyaboonchai A, Grompe M, Mattis A, Syed S, Wang B, Maher J, Roll G, Willenbring H. AAV capsid prioritization in normal and steatotic human livers maintained by machine perfusion. Nature Biotechnology. 2025 Jan. (*co-first authors)

2. Kim J-J*, Kim D-H*, Lee JY, Kang I, Lee B-C, Koog MG, Choi SW, Woo H-M, Kang K-S. cAMP/EPAC signaling enables ETV2 to induce endothelial cells with high angiogenesis potential. Molecular Therapy. 2020 Feb. (*co-first authors)

3. Yu K-R*, Shin J-H*, Kim J-J*, Koog MG, Lee JY, Choi SW, Kim H-S, Seo Y, Lee S, Shin T-h, Jee MK, Kim D-W, Jun SJ, Shin S, Han DW, Kang K-S. Rapid and efficient direct conversion of human adult somatic cells into neural stem cells by HMGA2/let-7b. Cell Reports. 2015 Jan. (*co-first authors)

4. Choi SW*, Kim J-J*, Seo M-S, Park S-B, Kang T-W, Lee JY, Lee B-C, Kang I, Shin T-H, Kim H-S, Yu K-R, Kang K-S. miR-410 inhibition induces RPE differentiation of amniotic epithelial stem cells via overexpression of OTX2 and RPE65. Stem Cell Reviews and Reports. 2015 Jun. (*co-first authors)